Momenteel is de enige gevestigde methode om sikkelcelziekte te genezen een beenmergtransplantatie. Maar weinig patiënten hebben een gematchte donor, en zelfs met een match lopen patiënten het risico op ernstige infecties en ongunstige, soms dodelijke, immuunreacties.
Is de sikkelcel genezen?
Stamcel- of beenmergtransplantaties zijn de enige remedie voor sikkelcelziekte, maar ze worden niet vaak gedaan vanwege de aanzienlijke risico's die eraan verbonden zijn. Stamcellen zijn speciale cellen die worden geproduceerd door beenmerg, een sponsachtig weefsel dat in het midden van sommige botten wordt aangetroffen.
Is sikkelcelanemie nu te genezen?
De enige remedie die nu voor sikkelcelziekte is, is het ontvangen van een beenmergtransplantatie van een gezonde donor, maar dat is voor de meeste patiënten geen optie, zei Aygun, die er niet bij betrokken was in de studeerkamer.
Kan sikkelcelanemie worden genezen met gentherapie?
“In deze studie zal de gentherapie gezonde genen in het lichaam introduceren met als doel genetische afwijkingen van rode bloedcellen te corrigeren. Door de cellen in staat te stellen meer foetaal hemoglobine te produceren, heeft deze behandeling het potentieel om sikkelcelziekte op een precieze manier te genezen.
Beëindigt het leven van sikkelcelanemie?
Conclusies: Vijftig procent van de patiënten met sikkelcelanemie overleefde na het vijfde decennium. Een groot deel van de overledenen had geen duidelijk chronisch orgaanfalen, maar stierf tijdens een acuteepisode van pijn, borstsyndroom of beroerte. De vroege mortaliteit was het hoogst bij patiënten bij wie de ziekte symptomatisch was.
