Het siRNA-molecuul stopt de productie van amyloïde-eiwitten door de RNA-productie van abnormale TTR-eiwitten te verstoren. Dit voorkomt de ophoping van deze eiwitten in verschillende organen van het lichaam en helpt de patiënten deze ziekte te beheersen.
Hoe werkt siRNA om het gen tot zwijgen te brengen?
In RNAi , kleine dubbelstrengs RNA's verwerkt uit lange dubbelstrengs RNA's of uit transcripten die stam-loops vormen, silence gene expressie door verschillende mechanismen - door mRNA te richten op afbraak, door mRNA-translatie te voorkomen of door regio's van silenced chromatine te creëren.
Hoe werkt siRNA?
siRNA's. siRNA's zijn zeer specifiek en meestal gesynthetiseerd om de translatie van specifieke boodschapper-RNA's (mRNA's) te verminderen. Dit wordt gedaan om de synthese van bepaalde eiwitten te verminderen. Ze worden gevormd uit dubbelstrengs RNA, getranscribeerd en vervolgens op maat gesneden in de kern voordat ze in het cytoplasma worden vrijgegeven.
Hoe werkt RNAi met siRNA?
Tijdens RNAi wordt lang dsRNA in kleine fragmenten ~21 nucleotiden lang gesneden of "in blokjes gesneden" door een enzym genaamd "Dicer". Deze kleine fragmenten, kleine interfererende RNA's (siRNA) genoemd, binden aan eiwitten uit een speciale familie: de Argonaute-eiwitten.
Hoe werkt siRNA op biologieniveau?
siRNA is een kort, dubbelstrengs fragment van RNA dat mRNA bindt en splitst via een RISC –RNA-inducerend silencing-complex.